药用乳糖一般是从牛奶的乳清中经浓缩、结晶、精制、重结晶、干燥后提取得到的，再经过不同的最终处理工艺，可得到粒径、可压性、流动性不同的产品，从而满足多种需求。
用于制婴儿食品、糖果、人造奶油等。医药上用作矫味剂，可由乳清提取而得。
α-乳糖水合物在药品生产中被广泛使用，在固体制剂中被作为填充剂、助流剂、崩解剂、润滑剂和黏合剂，在冻干制剂中被作为赋形剂。多国药典均有收载乳糖。
乳糖是以单体分子形式存在于乳中的唯一双糖，由葡萄糖和半乳糖通过1,4-糖苷键连接而成，经乳腺内乳糖合成酶作用产生。以人乳中含量最为丰富，约为7.2g/l00mL。乳糖主要在空回肠消化吸收，通过小肠上皮细胞刷状缘分泌的乳糖酶将其水解为葡萄糖和半乳糖，后通过细胞的主动转运而吸收。葡萄糖主要为机体提供能量，而半乳糖以糖苷键结合于神经酰胺上，形成半乳糖脑苷脂，从而参与大脑的发育。婴儿期是神经发育的关键期，因此，乳糖对婴儿期的神经系统的发育至关重要。
乳糖和其它糖类一样都是人体热能的来源。牛乳中的总热量的1/4来自乳糖。
除供给人体能源外，乳糖还具有与其它糖类所不同的生理意义。乳糖在人体胃中不被消化吸收，可直达肠道。在人体肠道内乳糖易被乳糖酶分解成葡萄糖和半乳糖，以被吸收。半乳糖是构成脑及神经组织的糖脂质的一种成分，对婴儿的智力发育十分重要，它能促进半乳糖脑苷脂和黏多糖类的生成。乳糖能促进人体肠道内某些乳酸菌的生成，能抑制腐败菌的生长，有助于肠的蠕动作用。由于乳酸的生成有利于钙以及其它物质的吸收，能防止佝偻病的发生，婴儿食品中常强化乳糖。
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